В США одобрили вмешательство в генетику человека

В США государственное Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов впервые одобрило препарат, который предназначен для вмешательства в человеческие гены - лечения наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR).

Разработанный в США препарат патизиран блокирует синтез мутированного белка транстиретина (TTR), который в нормальной форме переносит гормон щитовидной железы тиротин и витамин ретинол, сообщает издание Science Alert.

Дефектный белок способствует развитию амилоидоза, когда в тканях происходит накопление белково-полисахаридного комплекса — амилоида. Амилоидные бляшки способствуют дисфункции тканей и органов, в том числе сердца.

Читайте такжеРазобрались в генетике. В США ученые нашли мутации, вызывающие у людей непереносимость алкоголяМеханизм подавления активности транстиретина основан на РНК-интерференции, когда экспрессия того или иного гена подавляется с помощью малых молекул РНК (siРНК). Этот процесс начинается с разрезания длинных молекул чужеродной двуцепочечной РНК (принадлежащей вирусам) на отдельные фрагменты. Эти части включаются в состав комплекса RISC, который затем соединяется с комплементарными последовательностями матричной РНК (мРНК) и активируют их разрезание. Тем самым предотвращается процесс трансляции и синтез белка, который был закодирован в мРНК.

Напомним, ранее сообщалось о том, что ученые нашли новую неожиданную причину ранней смерти.

Наши стандарты: Редакционная политика сайта Главред